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近日，赜灵生物收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，批准ZL-65片在冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）中开展临床试验。ZL-65是赜灵生物开发的新一代高活性、强脑渗透性NLRP3炎症小体抑制剂，在多种炎症相关疾病和中枢神经系统退行性疾病中扮演重要角色。截至目前，ZL-65是国内首个获批进入临床用于治疗罕见病CAPS的NLRP3抑制剂。ZL-65针对帕金森病（PD）和多发性硬化症（MS）的临床试验也在申报中。
NLRP3炎症小体是先天免疫系统中的关键模式识别受体。其异常活化会促进白介素-1β（IL-1β）和白介素-18（IL-18）等促炎细胞因子的过度生成与释放，从而驱动炎症反应，参与包括多种炎症相关疾病和中枢神经系统退行性疾病在内的多种病理进程。
冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）是一类由NLRP3基因功能获得性突变引起的罕见自身炎症性疾病，涵盖家族性寒冷性自身炎症综合征（FCAS）、穆克尔-威尔斯综合征（MWS）及新生儿起病的多系统炎症性疾病（NOMID）；该疾病以IL-1β过度产生导致的全身性炎症为主要特征。在CAPS相关的模型中，ZL-65表现出显著的体内抗炎活性，能有效抑制血清及免疫器官中的关键炎症因子水平，展现出良好的治疗潜力。
除了针对CAPS的治疗，ZL-65在多种神经炎症及神经退行性疾病模型中也展现出明确的疾病改善效果，包括帕金森病、多发性硬化症及肌萎缩侧索硬化症等相关模型。同时，针对C-反应蛋白的研究结果显示，ZL-65还可有效降低系统炎症水平。
目前，ZL-65片治疗CAPS已获得国家药品监督管理局临床试验许可。公司计划于2026年上半年同步启动国内及海外临床研究的受试者入组工作。
